Las terapias genéticas ofrecen una nueva esperanza contra las enfermedades cerebrales incurables
Una clase de fármacos que silencian los efectos de los genes defectuosos podría ayudar a combatir las enfermedades cerebrales, pero un ensayo clínico interrumpido ha hecho que el campo se quede corto. Evie Lewis con sus padres, Elliot y Janell. Evie recibe una dosis de terapia genética cada pocos meses para tratar la atrofia muscular espinal. Crédito: Kim Raff para Nature Susan era todavía una niña cuando sospechó por primera vez que algo podía ir mal con su madre. Cuando su madre servía la cena o lavaba los platos, una taza o un plato se caían al suelo por accidente. "Era, según ella, 'torpe', pero en realidad no lo era", dice Susan. "Sus manos tenían movimientos hermosos y glamurosos, que ahora reconozco como la EH temprana". La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad hereditaria que provoca un deterioro generalizado del cerebro y altera el pensamiento, el comportamiento, las emociones y el movimiento. La enfermedad suele comenzar en la median...